本报记者孟庆伟海口博鳌报道
抗癌药曲妥珠单抗、德瓦鲁单抗，国际顶尖医疗器械人工耳蜗植入体、植入式心脏收缩力调节器、波士顿人工角膜、飞秒激光眼科治疗系统……这些在国外上市，但还未获准在国内审批上市的临床急需药械，在海南省的博鳌乐城，通过特许审批*策，患者不出国门就能享受到国际顶尖医疗资源，且最快1天可完成特许药械审批。
《中国经营报》记者1月12日从海南省新闻办举行的发布会上获悉，截至目前，博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称“乐城先行区”）共获准应用了51个品种的临床急需进口药械。
乐城先行区是我国第一个也是目前唯一一个“医疗特区”，于年由国务院批复设立，目前已成为多学科的医疗高地，并逐渐成为世界级创新药械进入中国的门户。
未来，随着更多顶尖医疗机构、跨国药企入驻乐城，以及真实世界数据应用试点工作的开展，特许药械品种还将持续增加，预计每年或将有上百万患者受益。同时，更多国外上市的新药械将通过真实世界研究加快它们进入中国市场的步伐。
记者还了解到，乐城先行区将争取尽快完成此前阶段的真实世界数据采集，在年上半年之前能获得国家药监局支持，有1个以上国内未上市产品在乐城注册成功，取得真实世界数据应用第一批成果。
此外，为满足患者长期用药需求，海南省还将研究进口药品带离先行区使用管理办法，在确保风险可控的基础上，最大限度方便群众用药，并将进一步畅通临床急需药械急速审批通道。
特许进口药械应用已超50例
1月12日上午，70岁高龄的温州患者周奶奶医院二楼瞿佳教授团队的博鳌国际眼视光眼科中心复诊。
三个多月前的年9月30日，医院，海南（博鳌）国际眼视光眼科中心主任、温州医医院副院长、角膜病中心主任陈蔚教授主刀，为周奶奶实施了美国波士顿Ⅱ型人工角膜移植手术。
“全医院可以做这个手术。”周奶奶激动地告诉《中国经营报》记者，30多年前的一场“感冒”，让她高热不退，满嘴疱疹，医院诊断为“Stevens-Johnson综合征”，随后眼睛看东西一点点模糊，最终双眼失明，如今已有30多年。
年9月，周奶奶和家人从新闻报道中得知移植人工角膜是这类患者复明的最佳选择，医院找陈蔚教授。
“手术后出院视力0.2，现在已经有0.6了，不仅生活能自理，去公园逛逛都不成问题了。”周奶奶开心地说道，手术前，家里十几口人，她只能听其声辨其人，手术后，终于又能看到他们，但是30年过去了，若家人不开口说话，她一个也认不得了。
实际上，医院手术前，周奶奶和家人曾想去美国做移植手术，但费用很高，至少需要70万元人民币，还不算舟车劳顿的费用。但医院，不到半个月就做上了手术，住院一个星期的全部花费还不到10万元。
“医保报销了1万多元的住院费，实际花费就8万多元。”周奶奶说。
美国波士顿II型人工角膜适用于眼睑闭合不全、重症干眼或严重的结膜瘢痕化，是多次角膜移植排斥、Stevens-Johnson综合征、严重化学伤、烧伤引起角膜盲多年的患者的希望。因使用安全、疗效可靠，已在美国、欧洲等十几个国家广泛使用，帮助无数患者复明。
但因还未在我国注册上市，国内的患者想要做移植术，只能到国外实施。
但在乐城，因为特许进口*策的支持，医疗机构可以进口使用在国外上市、国内未上市的临床急需药械。
乐城先行区是我国第一个也是目前唯一一个“医疗特区”，年2月由国务院批准设立，“四个特许”*策中的第一个就是特许医疗，即医疗技术、医疗人才、医疗器械和药品可以特许进入。
年4月2日，国务院作出《关于在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区暂停实施〈医疗器械监督管理条例〉有关规定的决定》，明确对先行区内医疗机构临床急需且在我国尚无同品种产品获准注册的医疗器械，由海南省人民*府实施进口批准，在指定医疗机构使用。
周奶奶眼睛得以复明正是受益于特许*策的实施。而这并非第一例。年4月8日，陈蔚教授成功在乐城实施我国首例进口人工角膜移植术，截至记者发稿，乐城已开展波士顿Ⅰ型人工角膜移植11例，再加上复杂程度更高的美国波士顿Ⅱ型人工角膜移植手术26例，共有37位患者在乐城重见光明，医院也成为全球同一时间开展波士医院。
“37位病人中，有十几位是十年甚至二十年看不见的，周奶奶就是其中之一。”陈蔚教授告诉《中国经营报》记者。
人工角膜移植术并非常见手术。陈蔚教授称，波士顿Ⅱ型人工角膜移植术在国内一年的需求大约是例，在国内开展不仅给中国患者增加了复明的机会，而且费用大幅低于国外，还不足美国的七分之一。
不仅是人工角膜，人工耳蜗、无导线心脏起搏器、人工晶体等30余种国际先进器械，抗癌特效药曲妥珠单抗、德瓦鲁单抗、帕博利珠单抗注射液、九价宫颈癌疫苗等十余种临床急需进口药在乐城实现了首例应用，已为名患者解决了病痛。
未来，乐城特许药械的进口品种还将持续加快增长。目前，乐城多部门正在联手落实乐城先行区技术、设备、药品与国际先进水平“三同步”。
“同步有两种概念，一是人有我有，另一个是你一有我立即有，现在乐城使用的新药械越来越凸显这个特点。”乐城先行区管理局局长顾刚向记者表示。
特色专科已凸显
乐城先行区对特许药品的应用最早一例开始于年，到年7月底，共有14个品种的特许药械获批应用。年8月，乐城先行区管理局设立，此后特许药械品种激增。截止到年1月12日，乐城先行区共获准使用的临床急需进口药械达51个品种，覆盖美国、德国、澳大利亚、荷兰、新加坡等多个国家。
通过卫生、药监、海关、乐城先行区管理局等多部门持续深化极简审批改革，进口药械的审批已跑出“加速度”。
比如最近使用的一款心脏收缩力调节器，在美国上市仅半年就在乐城实现了应用。年12月应用的美容注射凝胶，6个月前才在欧洲上市。
海南省药品监督管理局局长贾宁在发布会上表示，年，该局共批准临床急需进口药品20批、进口医疗器械24批，平均审批时间分别为1.8个工作日和1.5个工作日。
“这些产品在先行区进口使用，无一例流弊事件。”贾宁表示。
为确保国务院赋予海南的药械特许进口*策落实到位，海南省在药械审批、监管等多方面创新体制机制。海口海关创新提出“先入仓，后检验”的极简审批模式，允许药械先批量审批入仓，再分批核销出仓，改变“患者等药”为“药等患者”；省卫健委、省药监局实施了“卫生+药品”一体化监管模式，在乐城设立了全国首个由卫生和药监部门共同设立的医疗药品监管机构。1月11日下午，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区医疗药品监督管理局揭牌。
“从过去根据病人需要委托代理机构去海外找药，已经发展成各大跨国药企纷纷主动上门寻求合作。”顾刚向记者表示。
乐城公共保税药仓是海南省唯一一家获批建设的国际药品保税药仓，帮助乐城更好地实现进口药品、设备与国际同步上市。据了解，人工耳蜗、人工晶体等30余种特许药械已入库储存，可供患者随时取用。
据了解，目前特许进口药品只能在乐城先行区内使用，对需长期用药的患者有所不便。
对此，贾宁表示，下一步，海南省药监局将尽快出台《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离先行区使用管理暂行办法》和《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区医疗机构制剂调剂管理暂行办法》，在确保风险可控的基础上，最大限度方便群众用药。
新药械的使用，给了顶尖医生以抓手。目前，以特许药械先行先试为起点，乐城的医疗特色已经凸显，眼视光、心血管、医美、耳鼻喉、骨科等科室已成为国内乃至全球的医疗技术高地。
“超过50种新药新械在乐城先行先试，乐城也因此形成了一些独具特色的科室，这样我们可以根据科室来招募病人，让大家知道乐城可以诊疗什么样的疾病，来解除病痛。”顾刚向《中国经营报》记者表示，51种药械的特许应用，让乐城成为全国解决部分病痛的医疗目的地。
目前，乐城已有9家医疗机构建成,并具有接诊能力，包含引进20个院士专医院、康养机构、肿瘤专科、医院、肿瘤治疗新药新技术研发中心等多个领域。其中，5家机构具有使用临床急需进口药械的资格，医院、博鳌一龄生命养护中心、医院、医院和慈铭医院。
此外，还有7家医院在建，另有5家医疗机构通过联评联审进入拿地程序。
记者从乐城先行区管理局了解到，年，乐城医疗机构营业收入约6.4亿元，共接待医疗旅游人数7.5万人次。
不仅是社会资本，未来乐城还将拥有一批公立医疗机构。海南省卫健委副主任李文秀表示，海南省卫健委正在积极推进国家卫健委、国家中医药管理局属（管）医院在乐城先行区的特许经营。
按照顶层设计，乐城先行区试点发展特许医疗、健康管理、照护康复、医美抗衰等国际医疗旅游相关产业。可以预见的是，在特许*策的支持下，未来更多顶尖医疗技术和药械将在乐城汇聚，甚至在这里诞生。
真实世界研究试点助力新药注册
事实上，特许进口药械品种的激增，还得益于国家药监局给予乐城先行区真实世界数据应用试点*策的支持。
乐城先行区，是目前中国内地唯一“临床真实世界数据应用”的先行区。目前，乐城正在积极探索开展临床真实世界数据应用试点工作。
真实世界研究，是指针对预设的临床问题，在真实世界环境下收集与研究对象健康有关的数据（真实世界数据）或基于这些数据衍生的汇总数据，通过分析，获得药物的使用情况及潜在获益-风险的临床证据（真实世界证据）的研究过程。
在美国，真实世界研究证据已成为FDA评价上市后药品安全性和支持审批、核准器械上市的证据来源。很多药物也是通过真实世界数据获批新适应证。
“由于有真实世界研究，这51个品种的药械经过专家遴选，通过真实世界研究可以加快它们进入中国市场的步伐。每一个在乐城诊疗的数据都是弥足珍贵的，将来都会成为药企在中国审批注册的依据。”顾刚向《中国经营报》记者表示。
年10月，海南省药监局与国家药监局器械评审中心初选了4个跨国企业的4个医疗器械产品作为第一批试点。贾宁表示，下一步将开展后续研究品种的各项工作，同时探索开展药品临床真实世界数据应用试点。
记者还获悉，乐城先行区将争取尽快完成数据采集，在年上半年之前能获得国家局支持，有1个以上国内未上市产品在乐城注册成功，取得真实世界数据应用第一批成果。
“临床真实数据成为药械进口注册数据的一部分，为国外最新药械加快进入中国市场探索了新方法，也为药品审评审批制度改革探索了新路径。”贾宁表示。
据了解，国家药监局1月7日发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》，以进一步指导和规范真实世界证据用于支持药物研发和审评的有关工作。
值得一提的是，真实世界数据应用试点*策的支持，吸引了全球顶尖医药企业入驻乐城，如强生、美敦力、赛诺菲等。同时，不少跨国药企主动与乐城接洽寻求合作，这使得乐城在进口药械价格谈判上更具优势。
“有部分跨国药企将没有在中国上市的所有药械清单提供给我们，我们再跟省卫健委、药监局和海口海关一起遴选出最具代表性、最符合患者需求的药品，而且可以批量购买，大幅度压低药价。”顾刚透露。
在乐城先行区管理者心中，未来，乐城将成为一个真正的“医院”，区内的每一家医疗机构都是“医院”中的一个特色科室，为全国乃至全球的患者提供特色诊疗。
（编辑：郝成校对：张国刚）